小一可以使用角膜塑型片嗎？談適應症外使用
文／雷少宇醫師 旭明眼科診所院長
門診常有家長提出這樣的問題：
「醫師，請問小一的小朋友可以用角膜塑型片來控制近視嗎？」
「如果有需要，角膜塑型片的確可以提供更強的控制力道，但這是適應症外使用喔！」
「……（沈默五秒）醫師你說什麼可以再說一遍嗎？？？」
什麼是適應症外使用呢？通常在門診中時間有限，很難詳細的說明。這次就來跟大家好好解釋「適應症」以及「適應症外使用」吧。
1. 什麼是適應症呢？
醫學界在尋找一種疾病的治療方式時，需要經過藥物或醫療器材設計、徵求志願者、數據分析及統計等一連串嚴謹的過程，才能證明其醫療上之效用。接著，藥商或醫材商就能以此結果，來向國家衛生主管機關申請新商品核准上市。如衛生機關認可此新產品對某個疾病有效，就會公告此疾病是此產品的「適應症」（英文做labeled indication）。簡單來說，如A藥或A醫材可以治療A病，則稱A藥或A醫材「適合應用」的「病症」是A病，會記載在仿單中（就是在藥盒裡塞的那張薄紙片），全名為「仿單核准適應症」。
2. 那為什麼會有適應症外使用呢？
「適應症外使用」，英文叫做off-label use，就是將此醫療產品應用在適應症以外的疾病治療。簡單來說，一種藥物或醫材剛開始能夠核准上市，是因為衛生主管機關認定它針對某種疾病有療效，發給許可證，並在仿單上記載主管機關背書之適應症療效。但隨著臨床上使用的經驗越來越多，相關的研究也越來越多，有時會發現到這種醫療產品對其他的疾病也有效果（意即A藥或A醫材可以治療B病），但藥商或醫材商沒有針對這個新療效再次向衛生主管機關申請。因此，當醫師將既有的藥物或者醫材用在治療其他的疾病上時，就叫做適應症外使用。
3. 適應症外使用的例子多嗎？
醫療上適應症外使用的例子其實不少見，比方說經典老藥「阿斯匹靈」就是一個實例。當初阿斯匹靈初問世時，適應症只有解熱鎮痛，大家只知道它有解熱鎮痛的效果。但隨著使用的病例越來越多，醫學界發現它還有抗血栓的效果。從研究發現阿斯匹靈抗血栓的藥理機轉起，醫師也開始使用阿斯匹靈來治療或預防病人的血栓，這就是適應症外使用。直到十幾年後，抗血栓的療效才正式成為阿斯匹靈的適應症之一。
另一個比較有趣的例子則是著名的藍色小藥丸「威而鋼」。「威而鋼」剛問世時，適應症僅有成年男性勃起功能障礙。但後來發現它能讓肺動脈擴張，卻不太會影響其他周邊動脈，因此可降低全身性低血壓的副作用。所以開始有醫師使用「威而鋼」來預防及治療急性高山肺水腫。這也是一種適應症外使用。（所以看到有人買這種藥也不用「想太多」哦！）
4. 適應症外使用到底是不是非法使用呢？
當然不是！根據衛署醫字第0910014830號函之說明與解釋：藥品「仿單核准適應症外的使用」原則如下：
- 需基於治療疾病的需要（正當理由）
- 需符合醫學原理及臨床藥理（合理使用）
- 應據實告知病人
- 不得違反藥品使用當時，已知的、具公信力的醫學文獻
- 用藥應盡量以單方為主，如同時使用多種藥品，應特別注意其綜合使用的療效、藥品交互作用或不良反應等問題。
也就是說，醫師必須先評估過適應症外使用是基於能帶給病人益處的最大原則，且需與病人詳細溝通後，經病人同意才能執行。如合乎上述原則，適應症外使用並不違法，當然可列為治療選項之一。
5. 眼科常見的適應症外使用有哪些情況呢？
對眼科來說，較常見的適應症外使用有兩個例子。第一個是bevacizumab（Avastin）這種藥物，它原本的適應症是治療大腸癌，但由於它可以抑制新生血管的生長，所以眼科醫師依據這樣的學理，而把它應用在因血管新生而導致的眼疾治療。截至目前，這種使用方式在全世界都還屬於適應症外使用（也就是尚未有任何一國的衛生主管機關將此療效納入Avastin的適應症），但卻造福了許多病人免於眼疾之苦。
第二個例子就是家長們關心的角膜塑型片。台灣衛福部公告的角膜塑型片適應症是「9歲以上」的小朋友之近視控制，也就是衛服部認可角膜塑型片對9歲以上的小朋友之近視控制是有療效的。但近視在全世界都是個日益嚴重的問題，因此逐漸有醫學研究報導角膜塑型片對9歲以下的小朋友近視控制的效果也相當不錯。以台灣來說，2017年12月時，花蓮慈濟醫院也發表了一篇角膜塑型片控制近視的研究論文，參與的小朋友從7歲到16歲都有，結論也與國際研究相似，即9歲以下使用角膜塑型片也有療效。
有些9歲以下的小朋友，已經使用了高濃度阿托平及足度眼鏡矯正，仍難以控制近視惡化。對這類的頑固型近視小病患，如眼科醫師判斷角膜塑型片能帶來更好的控制效果，就可以跟家長進行詳實的討論，進而使用角膜塑型片來控制近視。
頑固型近視是讓家長、小朋友、以及醫師都很頭痛的問題。每每看到剛上小學的小朋友，度數卻早已發展成高度近視，我的心中總是非常難過。東方人的眼球度數大約要到十八歲到二十歲左右才會穩定。這十幾年間還有多少近視關卡要克服！稍有不慎，成年後度數極有可能上千度，隨之而來的後遺症又將會其人生帶來多少不便！因此，家長們請注意，若家中小朋友年紀雖小，但醫師判斷角膜塑型片有其治療上的需要時，請詳細地跟醫師討論及配合，一同守護小朋友的視力！
